-
Южная Корея, Инчхон.
-
NeuroNata-R против бокового амиотрофического склероза (БАС)
Описание
Клиники
CORESTEM - это биотехнологическая компания, специализирующаяся на исследованиях и разработках персонализированных методов лечения стволовыми клетками при неврологических и аутоиммунных заболеваниях. Его ведущим продуктом является NeuroNata-R (lenzumestrocel) - первая в мире основанная на стволовых клетках терапия бокового амиотрофического склероза (БАС).
NeuroNata-R была одобрена как моно-лекарство для лечения БАС Министерством безопасности пищевых продуктов и лекарственных средств (MFDS) в Южной Корее в 2014 году. «В то время MFDS не разработало никаких базовых правил для терапии стволовыми клетками, поэтому CORESTEM прокладывал путь в этом отношении, и MFDS выбрал наш путь в качестве нормативного руководства», - сказал Кьюнгсук Ким, генеральный директор CORESTEM.
БАС, также известная как болезнь Лу Герига или болезнь двигательных нейронов, является прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, которое приводит к атрофии мышц вследствие гибели двигательных нейронов. Средняя ожидаемая продолжительность жизни составляет три-пять лет после начала заболевания. Единственными одобренными методами лечения БАС за пределами Южной Кореи являются низкомолекулярные препараты рилузол и эдаравон.
NeuroNata-R основана на аутологичных мезенхимальных стволовых клетках, полученных из костного мозга (MSCs). Лечение включает извлечение костного мозга у пациента, выделение и культивирование МСК, смешивание с цереброспинальной жидкостью, собранной у пациента, и введение конечного продукта путем интратекальной инъекции. Первая инъекция NeuroNata-R обычно происходит через четыре недели после первой экстракции костного мозга, а еще через четыре недели - вторая инъекция.
Лечение NeuroNata-R приводит к различным эффектам, которые предотвращают гибель моторных нейронов и замедляют прогрессирование ALS1–3. К ним относятся высвобождение иммуномодулирующих факторов, таких как:
- регуляторные Т-лимфоциты и факторы Т-хелпер 2;
- защитный эффект двигательных нейронов посредством экспрессии факторов роста, таких как нейротрофический фактор мозга;
- и противовоспалительный эффект, обусловленный переключением клеток микроглии с фенотипа М1 на М2.
Данные о безопасности и эффективности
Данные клинических исследований показывают, что NeuroNata-R замедляет прогрессирование ALS, что измеряется по изменению пересмотренной шкалы функциональных рейтингов ALS (ALSFRS-R) 2,3.
Открытое исследование фазы 1 продемонстрировало безопасность и осуществимость двух повторных интратекальных инъекций аутологичных MSC, полученных из костного мозга, в течение двенадцати месяцев у семи пациентов с ALS.
Затем последовало рандомизированное контролируемое исследование 2-й фазы в параллельной группе с двумя повторными интратекальными инъекциями, которое продемонстрировало безопасность и эффективность для замедления прогрессирования БАС в течение как минимум шести месяцев.
По сравнению с контрольной группой (n = 27), средние изменения по сравнению с исходным показателем ALSFRS-R были значительно ниже в группе NeuroNata-R (n= 32) через четыре месяца (разница в группе 2,98; 95% ДИ 1,48–4,47, P<0,001)
На основании данных фаз 1 и 2, NeuroNata-R была одобрена в Южной Корее в июле 2014 года и запущена в феврале 2015 года. К марту 2019 года 371 пациент получил NeuroNata-R в Южной Корее (256 пациентов с момента коммерциализации), в том числе 49 иностранные пациенты.
В настоящее время CORESTEM готовится к проведению инновационного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого многоцентрового исследования фазы 3 для оценки безопасности и эффективности NeuroNata-R у более чем 94 пациентов с БАС. Пациенты будут рандомизированы для получения двух доз исследуемого препарата или плацебо (спинномозговой жидкости без стволовых клеток). Процедура криоконсервации будет разработана таким образом, чтобы пациентам с БАС не приходилось проходить повторные процедуры по удалению костного мозга.
Первичным результатом будет изменение ALSFRS-R с исходного уровня до 24 недель. Вторичные результаты будут включать другие показатели функции и качества жизни. Приемлемые пациенты могут принять участие в дополнительном исследовании, которое будет продолжаться до 48 недели, и долгосрочная эффективность и безопасность будут оцениваться в течение периода наблюдения 36 месяцев с даты первой дозы NeuroNata-R.
Партнерские возможности
CORESTEM является пионером в разработке инновационной технологии стволовых клеток с момента ее основания в Южной Корее в 2003 году. Компания была реорганизована в 2015 году для того, чтобы вывести свой первый коммерческий продукт на местный рынок и разработать стратегию выхода на глобальный рынок.
NeuroNata-R получила разрешение как орфанное лекарственное средство для лечения БАС от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в 2018 году и от Европейского агентства по лекарственным средствам в начале 2019 года.
Поскольку CORESTEM работает над утверждением NeuroNata-R в США и Европе, оно ищет возможности для внешнего лицензирования. «Мы ищем партнеров, которые разделяют нашу веру в терапевтический потенциал стволовых клеток, которые могут подумать о том, чтобы добавить терапию стволовыми клетками и/или генную терапию», - сказала Ким.
Наряду с NeuroNata-R, CORESTEM также развивает клиническую разработку стволовых клеток для лечения волчаночного нефрита и множественной системной атрофии.
Обследование и лечение в Корее доступны с компанией «МедЭкспресс»:
- звоните +7 (800) 700-05-72 и узнавайте сколько стоит лечение в Южной Корее;
- пишите на me-info@medical-express.ru и получайте обзор подходящих больниц Южной Кореи.
Все заботы о поездке «МедЭкспресс» возьмёт на себя: оформление визы и загранпаспорта по медицинским показаниям, перевод документов, предварительная онлайн консультация в врачом, сопровождение в поездке и прочие хлопоты. Мы организуем подачу реанимобиля к дому, например в Москве, для перевозки больного в аэропорт к трапу готового самолёта, где в соответствии с диагнозом и состоянием пациента оборудовано место и присутствует медик. Такие услуги доступны жителям любого региона России и стран СНГ.
Ваши гарантии
- Гарантия честного ответа клиник.
- Гарантия научного пространства.
- Гарантия прозрачности цен.
- Гарантия квалифицированного консультирования. На связи только доктора! Конфиденциально, оперативно, 24/7.
О каждой гарантии подробнее читайте здесь.
В Израиле к урологам обращаются за помощью иностранные пациенты, не получившие ожидаемого результата на родине при аденоме простаты, недержании мочи, пузырно-мочеточниковом рефлюксе, закупорке мочевыводящих путей, мочекаменной болезни, водянке яичка, гипоспадии, уретрите и прочих патологиях мочеполовой системы. Местные клиники оснащены всем необходимым для высокоточной диагностики и эффективной терапии. Особенно стоит отметить достижения онкоурологии. Например, уточняя вопрос о цене за лечение в Израиле рака мочевого пузыря необходимо понимать, что многое зависит от выбранной на основе результатов диагностики терапевтической программы. А в местных клиниках вариантов врачебных манипуляций довольно много: хирургическое вмешательство, метод Синегро, радиотерапия Rapidarc, иммунотерапия, химиотерапия и пр. Шансы на выздоровление есть, главное вовремя обратиться за помощью. Более подробно о возможностях лечения за границей Вам расскажут сотрудники компании "МедЭкспресс".